Autor Tema: Genetskim izmjenama protiv mišićne distrofije  (Pročitano 6234 puta)

Van mreže Maca

  • Član
  • **
  • Poruke: 2166
  • Pol: Žena
Genetskim izmjenama protiv mišićne distrofije
« poslato: Decembar 14, 2007, 05:56:07 posle podne »
GENETSKIM IZMJENAMA PROTIV MIŠIĆNE DISTROFIJE

U istraživanju provedenom na miševima američki znanstvenici s University of Washington iz Seattlea su po prvi put uz pomoć genske terapije uspjeli za 40% poboljšati funkciju mišića kod životinja s mišićnom distrofijom. Znanstvenici upozoravaju da je dan kad će se ovakav tretman moći primijeniti i na ljude još uvijek daleko. Mišićna distrofija je genetski poremećaj koji progresivno slabi mišiće zato što tijelo oboljele osobe nije u stanju proizvesti kemikaliju po imenu dystrophin čija je zadaća održavanje strukture mišića. Najčešći oblik, Duchenne-va distrofija trenutno zahvati npr. jednog od 3.500 dječaka rođenih u Engleskoj. Bolest napada gotovo svaki mišić u tijelu i ukupna šteta je tolika da većina pacijenata umire prije svoje 25. godine. Istraživači su uspjeli gen zadužen za proizvodnju distrofina, koji kod oboljelih životinja ne funkcionira kako treba, zamijeniti onim koji bi to trebao činiti.

Zamjena gena

Genska terapija usmjerena je na zamjenu oštećenog gena odgovornog za dystrophin sa drugim koji treba raditi normalno. U posljednjim eksperimentima korišten je modificiran hladni virus kojim se ''inficira'' mišić da bi se izvršila zamjena oštečenog sa ispravnim genom. Po prvi puta znastvenicima je uspjelo umetanje kompletnog dystrophin gena, za kojeg se do sada mislilo da je prevelik za prenos ovim putem. Posebna pažnja posvećena je viralnom ''vektoru'' koji je izgrađen tako da onemogući čak i najmanju šansu da imuni sistem napadne ovog uljeza.

Test koljena

Genska terapija ubrizgana je u maleni mišić na koljenu odraslog miša oboljelog od uznapredovalog oblika Duchenne-ove distrofije. Nakon nekog vremena ispitan je da bi se vidjelo ima li poboljšanja bez da se bolest pogorša. Rezultat je bio iznenađujuće dobar – ključna mjerenja strukture i snage mišića popravljena je za preko 40%. Professor Jeffrey Chamberlain, sa Univerziteta ''Washington School of Medicine'' u Seattle-u, koji je vodio cijeli projekt, izjavio je: "Dokazali smo da će zamjena dystrophin gena korigirati i popraviti stanje kod bolesnika, čak i kod starijih životinja na kojima smo eksperimentirali''. "U budućnosti se nadamo da ćemo uspjeti razviti bolje načine ubacivanja gena u sve mišiće u tijelu, jer za sada smo ograničeni na tretman relativno malih mišića''.
za web pripremio Tomislav Goll
Izvor: SAVEZ DRUŠTAVA DISTROFIČARA HRVATSKE
medicinski savjetnik

Hendi-društvo

Genetskim izmjenama protiv mišićne distrofije
« poslato: Decembar 14, 2007, 05:56:07 posle podne »

Van mreže Maca

  • Član
  • **
  • Poruke: 2166
  • Pol: Žena
Odg: Genetskim izmjenama protiv mišićne distrofije
« Odgovor #1 poslato: Decembar 14, 2007, 06:35:15 posle podne »
Ključ za liječenje mišićne distrofije - genetski prekidač

Jedno novo genetsko istraživanje donosi nadu oboljelima od bolesti mišića. Gen koji je odgovoran za takozvanog super-miša, laboratorijsku životinjicu neobično razvijenog mišićja, izgleda da jednako tako djeluje i kod ljudi.
Fenomen je otkriven kod jednog djeteta u Njemačkoj, kojemu je genetska abnormalnost - odnosno, mutacija jednog gena - donijela ekstremnu mišićavost. Trenutno, s manje od 5 godina, ovaj dječačić može podizati svakom rukom po jedan uteg od tri kilograma, i to s ispruženim rukama. Njegovi su mišići dvostruko veći nego u vršnjaka, uz upola manje tjelesne masti. Slučaj ovog dječaka, opisan u ovotjednom izdanju časopisa "New England Journal of Medicine", prvi je zabilježeni slučaj ovakve mutacije kod ljudi.
Mnogi znanstvenici vjeruju da bi ta genetska mutacija mogla na koncu rezultirati otkrićem lijekova protiv mišićne distrofije i drugih bolesti koje uništavaju mišiće. I sportaši bi se vjerojatno isto željeli domoći lijeka, koji bi im dao mišićnu masu bez uporabe steroida.
Mutirani segment DNK kod spomenutog dječaka blokira stvaranje proteina miostatina, koji ograničava rast mišića. Otkriće dolazi sedam godina nakon što su znanstvenici Sveučilišta Johns Hopkins stvorili 'miša Supermena' blokiravši gen koji stanicama naređuje da stvaraju miostatin.
S obzirom da je potencijalno tržište za takve lijekove ogromno, znanstvenici na akademiskim ustanovama i u farmaceutskim kompanijama već rade na načinima za ograničavanjem količine i aktivnosti miostatina u organizmu.
Mišićna distrofija najčešća je genetska bolest u svijetu. Protiv nje nema lijeka, a najčešći oblik - Duchenneova distrofija - dovodi do smrti obično i prije nego što oboljela osoba dostigne odraslu dob.
Izvor: VOA

 

Tekstovi objavljeni na ovom sajtu su autorsko delo korisnika i vlasništvo sajta www.hendidrustvo.info. Svaki korisnik ovog sajta je odgovoran za sadržaj svoje poruke koju objavi na sajtu. Sajt se odriče svake odgovornosti za sadržaj tih poruka. Dalja distribucija tekstova dozvoljena je isključivo u nekomercijalne svrhe i uz jasno citiranje izvora i autora poruke, kao i internet adrese na kojoj se original nalazi. Ako su u pitanju tekstovi, koji prenose lične događaje i sudbine korisnika ovog sajta, za njih morate dobiti dozvolu od autora. Takođe, za ostale vidove distribucije, obavezni ste da prethodno zatražite odobrenje od administratora www.hendidrustvo.info sajta ili autora teksta.