Autor Tema: PTC124  (Pročitano 4573 puta)

Van mreže sand

  • VIP
  • ***
  • Poruke: 522
  • Gospodarica foruma
PTC124
« poslato: Septembar 09, 2007, 12:36:52 pre podne »

Tabletom protiv genetskih bolesti

Lijek je prošao dvije faze kliničkog testiranja kod pacijenata oboljelih od Duchenneove mišićne distrofije i cistične fibroze

Tableta PTC124, lijek koji bi se koristio u tretmanu niza genetskih bolesti, mogao bi se naći za tržištu u iduće tri godine - u ponedjeljak je objavio britanski dnevnik Times. Lijek se uzima oralnim putem, a već je prošao dvije faze kliničkog testiranja kod pacijenata oboljelih od dvije neizlječive nasljedne bolesti, Duchenneove mišićne distrofije i cistične fibroze.

No, znanstvenici smatraju da bi lijek mogao biti učinkovit i kod hemofilije te niza genetskih bolesti uzrokovanih tzv. nonsense-mutacijama. - PTC 124 je lijek koji djelomično poništava posljedice tzv. nonsense-mutacija u genima, koje rezultiraju prijevremenim zaustavljanjem sinteze proteinskog lanca.

Doslovno tisuće genetskih bolesti moglo bi se liječiti ovim pristupom. Jer, ono što je jedinstveno kod ovoga lijeka, jest činjenica da ne cilja na jednu, nego na cijelu klasu mutacija

Budući da postoji velik broj nasljednih bolesti uzrokovanih takvim mutacijama, lijek bi, u načelu, mogao pronaći široku primjenu - pojasnio je dr. Boris Lenhard sa Sveučilišta u Bergenu.

Američka biotehnološka kompanija PTC Therapeutics, koja je proizvela lijek, tvrdi da bi kategorizirala čak 1800 genetskih bolesti uzrokovanih nonsense-mutacijama. - Doslovno tisuće genetskih bolesti moglo bi se liječiti ovim pristupom.

Jer, ono što je jedinstveno kod ovoga lijeka, jest činjenica da ne cilja na jednu, nego na cijelu klasu mutacija - izjavio je dr. Lee Sweeney sa Sveučilišta Pennsylvania, koji vodi istraživanja o PTC124.

Unatoč vrlo ohrabrujućim rezultatima oko primjene novoga lijeka kod pacijenata oboljelih od Duchenneove mišićne distrofije i cistične fibroze, nužan je oprez jer je oko primjene PTC124 još niz otvorenih pitanja.

- Nužna nuspojava takvog lijeka je da će djelomično spriječiti pravovremeno zaustavljanje sinteze normalnih proteinskih lanaca za tisuće ostalih proteina u stanici, što je toksično za stanicu i organizam - istaknuo je dr. Lenhard, naglasivši da će primjenjivost lijeka ovisiti o tome hoće li za svaku konkretnu genetsku bolest biti moguće pronaći dozu koja će globalno načiniti više koristi nego štete.

Koje bi se bolesti mogle liječiti pomoću PTC124
• Duchenneova mišićna distrofija
• Cistična fibroza
• Hemofilija

Tanja Rudež
dr. Boris Lenhard
jutarnji.hr

Hendi-društvo

PTC124
« poslato: Septembar 09, 2007, 12:36:52 pre podne »

 

Tekstovi objavljeni na ovom sajtu su autorsko delo korisnika i vlasništvo sajta www.hendidrustvo.info. Svaki korisnik ovog sajta je odgovoran za sadržaj svoje poruke koju objavi na sajtu. Sajt se odriče svake odgovornosti za sadržaj tih poruka. Dalja distribucija tekstova dozvoljena je isključivo u nekomercijalne svrhe i uz jasno citiranje izvora i autora poruke, kao i internet adrese na kojoj se original nalazi. Ako su u pitanju tekstovi, koji prenose lične događaje i sudbine korisnika ovog sajta, za njih morate dobiti dozvolu od autora. Takođe, za ostale vidove distribucije, obavezni ste da prethodno zatražite odobrenje od administratora www.hendidrustvo.info sajta ili autora teksta.